Che cos'è Sapropterin Dipharma e quando si usa?

Su prescrizione medica.

Sapropterin Dipharma è una copia sintetica di una sostanza presente nel nostro organismo e denominata tetraidrobiopterina (BH4). L'organismo ha bisogno di BH4 per poter utilizzare un aminoacido denominato fenilalanina, che viene trasformata poi in un altro aminoacido, la tirosina.

Sapropterin Dipharma viene utilizzato nel trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) o della fenilchetonuria (PKU) in adulti e bambini. Queste malattie causano livelli abnormemente elevati di fenilalanina nel sangue, che possono essere dannosi. Sapropterin Dipharma riduce questi livelli in alcuni pazienti che rispondono a BH4 e può contribuire ad aumentare la quantità di fenilalanina che può essere introdotta con gli alimenti.

Sapropterin Dipharma è inoltre usato nel trattamento di una malattia congenita denominata deficit di BH4, in cui l'organismo non è in grado di produrre abbastanza BH4. A causa dei livelli molto bassi di BH4, la fenilalanina non può essere utilizzata in maniera appropriata e la sua concentrazione aumenta, determinando effetti dannosi. Sostituendo la BH4 che l'organismo non riesce a produrre, Sapropterin Dipharma riduce l'eccesso dannoso di fenilalanina nel sangue e aumenta la tolleranza alla fenilalanina introdotta conl'alimentazione.

Quando non si può usare Sapropterin Dipharma?

Sapropterin Dipharma non va usato in presenza di un'ipersensibilità (allergia) al principio attivo sapropterina o a una delle sostanze ausiliarie contenute in Sapropterin Dipharma.

Quando è richiesta prudenza nell'uso di Sapropterin Dipharma?

La prudenza è indicata nell'uso concomitante di metotrexate, trimetoprim, medicamenti vasodilatatori, medicamenti per il trattamento dell'impotenza maschile (es. sildenafil, tadalafil, vardenafil), minoxidil o levodopa.

Consulti il suo medico se soffre di una malattia, poiché i livelli di fenilalanina nel sangue potrebbero aumentare.

Informi il suo medico se tende ad avere attacchi convulsivi.

Informi il suo medico se presenta i sintomi di una gastrite (infiammazione della mucosa gastrica) per es. vomito o dolori addominali.

Se è in trattamento con Sapropterin Dipharma, il suo medico effettuerà un esame del sangue per determinare la concentrazione di fenilalanina. Se necessario, il medico deciderà di aggiustare la dose di Sapropterin Dipharma o la sua dieta alimentare.

Segua la dieta consigliata dal suo medico e non la modifichi senza consultarlo.

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per compressa, cioè essenzialmente «senza sodio».

Informi il suo medico o il suo farmacista nel caso in cui

•soffre di altre malattie,

•soffre di allergie o

•assume altri medicamenti (anche se acquistati di sua iniziativa!) o li applica esternamente.

Si può usare Sapropterin Dipharma durante la gravidanza o l'allattamento?

La sicurezza dell'uso di Sapropterin Dipharma in gravidanza e durante l'allattamento non è stata dimostrata. Per questo, Sapropterin Dipharma non va usato durante la gravidanza o l'allattamento.

Informi il suo medico se è in gravidanza o in allattamento, se sospetta di essere in gravidanza, se desidera una gravidanza o intende iniziare l'allattamento.

Se è in gravidanza, il suo medico le dirà come tenere adeguatamente sotto controllo il livello di fenilalanina. Se prima di una gravidanza o durante una gravidanza il livello di fenilalanina non è ben controllato, ciò potrebbe nuocere a lei e al bambino. Il suo medico controllerà la limitazione della fenilalanina assunta mediante dieta alimentare prima e durante la gravidanza.

Come usare Sapropterin Dipharma?

Prenda Sapropterin Dipharma seguendo sempre scrupolosamente le istruzioni del suo medico. Nel dubbio, si rivolga al suo medico o al suo farmacista.

Istruzioni generali per il dosaggio

Il numero prescritto di compresse va messo in un bicchiere o una tazza insieme alla quantità d'acqua corrispondente.

Le compresse si sciolgono in pochi minuti. Per accelerarne lo scioglimento è possibile frantumarle. Nella soluzione possono essere visibili piccole particelle, che però non compromettono l'efficacia del medicamento. La soluzione preparata di Sapropterin Dipharma va bevuta entro 15 – 20 minuti assieme a un pasto.

Adulti

Le compresse, nel numero prescritto dal medico, vanno diluite in 120 – 240 ml di acqua, mescolando leggermente.

Bambini sopra i 20 kg e adolescenti

Le compresse, nel numero prescritto dal medico, vanno diluite in 120 ml di acqua mescolando leggermente.

Neonati, bambini piccoli e bambini fino a 20 kg

La dose di Sapropterin Dipharma dipende dal peso corporeo, che cambia mano a mano che suo figlio cresce. Il suo medico le comunicherà:

• il numero di compresse di Sapropterin Dipharma necessarie per una dose,

• la quantità d'acqua necessaria per preparare una dose di Sapropterin Dipharma,

• la quantità di soluzione da somministrare a suo figlio per la dose prescritta.

Misurare la quantità d'acqua indicata dal medico con un apposito misurino graduato come p.e. un bicchiere graduato o una siringa graduata. Dissolvere il numero prescritto di compresse in un bicchiere o una tazza insieme con la quantità d'acqua misurata e mescolare fino a scioglimento.

Il suo medico le indicherà se somministrare a suo figlio l'intera soluzione o solo una certa quantità della soluzione corrispondente alla giusta dose.

Nel secondo caso la quantità di soluzione indicata dal medico va prelevata dal bicchiere o dalla tazza con una siringa graduata e trasferita in un altro bicchiere o un'altra tazza per la somministrazione.

Ai bambini piccoli che non sono in grado di bere da un bicchiere o una tazza la soluzione può essere somministrata direttamente in bocca con la siringa. Dirigere la siringa graduata contro l'interno di una guancia. Premere sullo stantuffo lentamente in modo da somministrare il quantitativo poco alla volta, fino alla totale somministrazione della soluzione contenuta nella siringa.

Qualsiasi eventuale residuo della soluzione deve essere gettato via.

Dopo l'uso rimuovere lo stantuffo dal corpo della siringa graduata. Lavare con acqua calda entrambi i componenti della siringa graduata e il bicchiere graduato e lasciarli asciugare all'aria. Quando la siringa graduata è asciutta inserire nuovamente lo stantuffo nel corpo della siringa. Conservare la siringa graduata e il bicchiere graduato per gli usi successivi.

Istruzioni speciali per il dosaggio

PKU

La dose iniziale di Sapropterin Dipharma negli adulti e nei bambini con PKU corrisponde di solito a 10 mg/kg di peso corporeo/giorno. Le compresse per la preparazione della soluzione vengono assunte una volta al giorno, possibilmente sempre alla stessa ora del giorno (preferibilmente di mattina), assieme a un pasto. La dose può essere aggiustata a discrezione del medico, di norma tra i 5 e i 20 mg/kg/giorno.

Deficit di BH4

La dose iniziale di Sapropterin Dipharma negli adulti e nei bambini con deficit di BH4 corrisponde di solito a 2 – 5 mg/kg di peso corporeo/giorno. La dose giornaliera va suddivisa in 2 o 3 somministrazioni nel corso della giornata. Sapropterin Dipharma va assunto assieme a un pasto per aumentare l'assorbimento. La dose può essere aumentata fino a 20 mg/kg/giorno.

Se ha preso più Sapropterin Dipharma di quanto deve

Prenda Sapropterin Dipharma seguendo sempre la prescrizione del suo medico. L'assunzione di una dose di Sapropterin Dipharma superiore a quella prescritta può provocare la comparsa di effetti collaterali quali mal di testa o capogiri. Inquesto caso, informi immediatamente il suo medico o il suo farmacista.

Se ha dimenticato di prendere Sapropterin Dipharma

Non prenda una dose doppia per compensare quella dimenticata.

Se interrompe l'assunzione di Sapropterin Dipharma

Il medico le comunicherà la durata del trattamento. Non interrompa l'assunzione di Sapropterin Dipharma senza prima aver consultato il suo medico curante, perché ciò potrebbe causare un aumento dei livelli di fenilalanina nel sangue.

Non modifichi di propria iniziativa la posologia prescritta. Se ritiene che l'azione del medicamento sia troppo debole o troppo forte ne parli al suo medico o al suo farmacista.

Quali effetti collaterali può avere Sapropterin Dipharma?

Molto comune (riguarda più di 1 persona su 10)

Mal di testa e naso che cola (effetto denominato anche rinorrea).

Comune (riguarda da 1 a 10 persone su 100)

Diarrea, vomito, dolori addominali, mal di gola, naso chiuso, tosse, livello troppo basso di fenilalanina nel sangue, infezioni alla gola con dolori al cavo orale e alla gola (faringite), senso di malessere e nausea. Per determinare la quantità di fenilalanina presente nel sangue il suo medico la sottoporrà a un esame del sangue.

Non comune (riguarda da 1 a 10 persone su 1000)

Gastrite (infiammazione della mucosa gastrica), esofagite e dolore esofageo.

Singoli casi

Con frequenza non definita sono state riscontrate reazioni d'ipersensibilità, comprese reazioni allergiche gravi ed eruzione cutanea.

Gastrite ed esofagite possono avere conseguenze gravi. Informi immediatamente il suo medico se notauno di questi sintomi o manifestazioni: forti disturbi o dolori alla parte superiore dell'addome, nausea evomito (a volte persistenti o ricorrenti), ematemesi o sangue nelle feci, feci nere o picee.

Se uno qualsiasi degli effetti collaterli peggiora, o se osserva effetti collaterali, si rivolga al suo medico o farmacista sopratutto se si tratta di effetti collaterali non descritti in questo foglietto illustrativo.

Di che altro occorre tener conto?

Il medicamento non dev'essere utilizzato oltre la data indicata con sul contenitore.

Per il corretto smaltimento consegni tutte le compresse rimaste alla fine del trattamento o scadute a chi gliele ha fornite (medico o farmacista).

Istruzioni di conservazione

Non conservare a temperature superiori a 25°C.

Dopo l'apertura, consumare entro 2 mesi.

Conservare nella confezione originale.

Tenere ben chiuso il contenitore.

Tenere fuori dalla portata dei bambini.

Ulteriori indicazioni

Il medico, il farmacista, che sono in possesso di un'informazione professionale dettagliata, possono darle ulteriori informazioni.

Cosa contiene Sapropterin Dipharma?

Principi attivi

Una compressa solubile contiene 100 mg di sapropterina dicloridrato (equivalenti a 77 mg di sapropterina).

Sostanze ausiliarie

Mannitolo (E421), crospovidone, copovidone, sodio stearil fumarato (corrisp. 0.53 mg di sodio), silice colloidale anidra, acido ascorbico (E300), riboflavina (E101).

Numero dell'omologazione

68224 (Swissmedic).

Dove è ottenibile Sapropterin Dipharma? Quali confezioni sono disponibili?

In farmacia, dietro presentazione della prescrizione medica.

Flaconi in polietilene ad alta densità (HDPE) contenenti 30 o 120 compresse.

Titolare dell'omologazione

Dipharma SA, 6830 Chiasso.

Questo foglietto illustrativo è stato controllato l'ultima volta nel Ottobre 2020 dall'autorità competente in materia di medicamenti (Swissmedic).